我國創新藥物政策環境研究中期檢查報告

一、 研究進展情況

1、課題開題與子課題進展情況

課題于2015年12月順利完成開題，并在開題會上接受了來自國家工信部、衛計委和江蘇省藥監局專家的建議，在此基礎上進一步優化和細化了子課題的研究內容和方法。隨后在2016年至2017年7月期間，課題組各子課題根據預定的研究計劃開展了細致的研究工作，具體的各子課題進展情況如下：

子課題一、我國創新藥物發展水平與發展政策環境需求分析

（1）對我國創新藥物發展水平現狀進行研究

分析研讀創新藥物發展水平相關文獻，結合研究需要及數據的可得性，構建我國的創新藥物發展水平評估指標體系，并從統計年鑒、國家統計局網站、第三方機構數據庫、網絡以及相關文獻中檢索收集所需數據，對當前我國的創新藥物發展水平進行評估；同時，與國外典型國家，如美國、日本、德國、印度等的創新藥物發展水平進行對比研究。

（2）對我國創新藥物發展效率進行研究

根據創新藥物的發展特點，將創新藥物發展的過程劃分為技術的研發和技術成果轉化兩個階段，結合效率的影響因素，分別構建指標體系，對當前我國創新藥物的發展效率進行評價，同時分析各效率影響因素的作用效果。

（3）創新藥物發展與政策環境作用機制的研究

深入學習技術創新理論、新古典經濟增長理論、新熊彼特創新理論、創新系統理論等；并以上述理論為基礎，明確創新藥物發展與政策環境間相互作用的機制，同時明確政策環境的構建原則。

（4）創新藥物政策環境的內涵和外延界定研究

在上一模塊研究的基礎上，對創新系統理論中的創新生態系統理論做進一步的研究，結合創新藥物的發展過程、資源需求、作用機制等，構建藥物創新生態系統模型，在模型中，直觀地感受政策環境對于藥物創新的重要作用，并以此為基礎對政策環境的內涵進行界定；此外，在明確了政策環境內涵的基礎上，依據上一模塊中的政策環境的構建原則，以藥物創新的動力來源作為出發點，對政策環境的外延進行界定。

（5）我國創新藥物政策環境的供給與需求實證研究調研方案的設計。

通過研讀相關文獻和研究報告等，初步歸納出創新藥物發展對于政策環境的需求，并將這種需求轉化為可定性或定量的指標；進一步通過專家訪談等，對指標進行篩選、合并或剔除；針對創新藥物發展過程中所涉及到的不同主體，有針對性的設計調查問卷。

子課題二、典型國家創新藥物政策環境研究與借鑒

按照研究計劃和進度安排完成文獻檢索及總體方案設計，并重點開展美國、歐盟和日本等發達國家創新藥物戰略、路徑、特色激勵政策剖析以及典型案例的研究。具體內容如下：

（1）國際創新藥物研發現狀及趨勢研究

在原有研究框架的基礎上增加了對于國際創新藥物研發現狀及趨勢的深入分析，從市場發展概況、研發面臨挑戰及未來發展趨勢三個層面，全面揭示了國際創新藥物發展的梯隊和版圖結構，旨在闡明選取印度及美日歐等發達醫藥強國進行典型剖析的意義所在。

（2）典型國家創新藥物發展的時代背景、目標及戰略研究

在宏觀層面上完成了典型國家創新藥物發展的時代背景、目標及戰略研究，以此為基礎重點探討了各國創新藥物政策體系的構成及其運行機制，同時選取印、美、日、歐等國家的創新藥物特色政策進行定性與定量相結合的綜合研究，例如小企業創新激勵政策、注冊審評政策、專利挑戰政策等，旨在深入發掘各國激勵創新藥物研發的政策實質。在政策運用層面，則依照案例背景、案例介紹和案例分析的基本思路，綜合運用案例內（within-case analysis）分析和案例間（cross-case analysis）比較分析方法，探討了典型國家創新藥物政策環境對創新影響的關鍵要素和作用機理，目前已完成對于美國安進公司發展歷程的研究。

（3）典型國家創新政策研究資料收集和翻譯

大量搜集并翻譯了國外創新藥物研發支持、專利保護、注冊監管、醫保支付等主要方面的文獻資料，同時對國內已有研究成果進行了全面綜述。

子課題三、技術推動機制下的創新藥物研發上市政策環境研究

（1）完成創新藥物研發、上市的技術開發路徑研究

通過理論研究，明確創新藥物研發、上市的技術開發路徑以及每個路徑節點所需要的核心競爭力和相應的政策支持，系統分析各個政策對技術開發過程的影響機制，為完善創新藥物生態環境提供理論依據。

表1 創新藥物研發、上市的技術開發路徑研究

技術開發路徑 核心內容 需要掌握的核心競爭力 政策環境需求

階段1：

創新知識的新構思 基礎科學發現，

基礎技術研究；

需要分子生物學、細胞生物學、遺傳學、生物信息學、計算化學、組合化學乃至納米等眾多領域內科學有機集成。 探索能力，基礎研究能力強；

有公共財政的支持；既可以創造知識和技術，更可以對國外先進技術進行消化吸收并進行國產化，有效促進知識的擴散 科研激勵政策

財政稅收政策

融資政策

階段2：

創新研發過程 潛在研究成果的初期發現，實驗室研究與中試發展，臨床前，臨床研究初期；

以基礎研究為主或利用基礎研究方法開展，但開始逐步具有商業目的 具備較好的研發技術能力、項目組織能力、市場預見力以及市場知識 融資政策

風險投資政策

民間投資發展

政策

科研激勵政策

財政稅收政策

產學研合作政策

臨床準入政策

階段3：

創新成果的轉化與

實際應用 成果的應用研究、生產和上市；涵蓋臨床研究階段、上市審批、生產等環節 具有雄厚的資金支持，有良好的臨床資源、戰略管理能力、技術能力、生產能力和市場運作能力等 融資政策

財政稅收政策

注冊審批政策

上市許可政策

產學研合作政策

（2）開展我國創新藥物研發、上市生態環境現狀及問題研究

通過制度研究，系統梳理當前我國創新藥物研發、上市環節的現有環境，并提出當前我國創新藥物研發、上市生態環境中存在的問題。明確是哪些政策阻礙了我國創新藥物相關技術的研發和成果轉化過程，為后續完善創新藥物研發、上市生態環境的提供現實依據。

子課題四、需求拉動機制下的創新藥物上市后市場準入政策環境研究

在子課題四的研究中通過文獻閱讀和基本的數據收集處理，總結目前我國國內創新藥物研發現狀，并對其與臨床需求相結合的情況進行概述。在此基礎上，查閱國外創新藥物市場準入相關政策文件，從醫療保障、招標采購、知識產權和定價政策四方面深入探究創新藥物準入情況，并與我國實際狀況進行比較分析。具體研究內容如下：

（1）我國創新藥物上市準入政策分析

從創新藥品價格制定、醫療保障以及招標采購三類政策的發展歷程、面臨問題和改革歷程的三方面，對我國創新藥物上市準入政策進行分析研究。通過對我國目前創新藥物上市準入政策環境進行系統完善的梳理，總結我國創新藥物上市準入政策的發展現狀、特點及存在的問題。

（2）域外典型國家創新藥物準入政策研究及對比

通過從醫療保障、招標采購和藥品價格政策四個方面對典型國家的創新藥物市場準入政策進行梳理，并與我國現有創新藥物市場準入政策體系進行對比，提出現階段可從需求角度激勵我國創新藥物研發的先進經驗。

子課題五、我國創新藥物政策環境的構建與模擬運行研究

（1）對醫藥企業創新的一般性規律進行了微觀研究

一方面從企業公司治理和技術聯盟的視角探討企業創新的動機、過程、所需資源、條件和其他影響要素。另一方面對創新藥物系統中所參與的利益相關者的角色和作用進行辨析，初步理清我國創新藥物生態系統中的構成要素。

（2）結合戰略地圖理論和系統動力學方法初步構建藥物政策環境模型

借助戰略地圖理論分析視角，對生物醫藥產業的創新戰略進行梳理，明確創新對于醫藥產業發展的重要作用。在此基礎上分別從技術推動層面和需求拉動層面歸納出有利于我國創新藥物發展的關鍵政策，并梳理出我國藥物創新政策的作用機制，完成創新藥物創新政策環境系統動力學理論模型的構建工作。

這研究思路通過延伸與拓展，成功孵化出“江蘇省普通高校學術學位研究生創新計劃項目”，課題名稱為“戰略地圖視角下生物醫藥產業政策的影響效應研究”。

（3）對國內最新的藥物創新政策MAH制度進行重點研究

對上市許可持有人制度(MAH)在國內的政策制定與實施情況進行調研，評估當前實施的效果與存在的問題，通過與國外如日本、歐盟等對比，尋找相應可借鑒的經驗。為江蘇省食藥監局做好MAH制度的試點工作提出建議。

2、調查研究及學術交流情況

（1）檢索、收集、閱讀了至少300篇與創新藥物發展、醫藥產業技術創新、發展水平評價、創新效率評價、技術創新理論、創新環境與創新政策等相關的文獻；并通過國家統計局網站、中國高技術產業統計年鑒、中國統計年鑒、各省統計年鑒、藥智網、丁香園Insight數據庫等收集了研究相關數據。

（2）對國內外創新藥物發展政策環境進行了全面綜述。研究發現，長期以來學者研究主要集中在新藥產業鏈的某一或某幾個環節，包括創新藥物研發階段的資金投入政策、數據保護政策，審批過程的申報和審批政策，上市后的定價政策和安全監管政策等多種制度的分析和中外對比。但研究方法較局限，除政策與藥物創新關系的研究方面定量方法較為豐富外，在政策的具體研究內容和實施效果評價方面的方法還較為單薄。此外，目前創新政策研究多集中于美國的政策研究，對其他國家創新藥物政策研究略顯不足，對歐盟（成員國）、日本創新藥物政策研究也較為零散，不成系統。

（3）走訪醫療衛生機構及醫藥生產企業，了解目前創新藥物市場及政策環境需求。

（4）針對我國創新藥物政策的實施情況、實施效果、創新政策系統構建的合理性等問題分別對南京、蘇州和泰州等地的藥監局、藥企、高校等進行了數次專家訪談和實地調研。

（5）收集并整理我國2006-2017創新藥物研發數據，對其進行基本統計分析。

3、學術會議與學術交流活動

課題立項以來，課題組在北京、南京、澳門等地舉辦了多場課題專題研討會，不斷完善研究內容和擴大研究影響力，具體學術交流活動如下表。

表2 課題組開展系列專題研討會

時間 研討主題 參與單位

2015年12月 《我國創新藥物政策環境研究》開題會 國家工信部、國家衛計委

國家藥監局、國家人社部

地方各級監管部門和醫藥高等院校

2016年4月 我國創新藥物政策之藥品市場準入政策研討會 國家人社部、江蘇省、浙江省、福建省醫保部門、北京大學、中國藥科大學、中國非處方藥物協會

2016年5月 我國創新藥物政策之醫療保險管理政策研討會 國家人社部、國家人社部社保中心、社會保障研究所、中國醫療保險研究會、中國非處方藥物協會會長白慧良、艾美仕市場研究公司、中國藥科大學以及來自天津、重慶、福建、廣東、青島以及浙江等地醫保管理部門

2016年5月 我國創新藥物政策之醫保支付政策發展趨勢研討會 北京協和醫院、國家人社部、中國醫療保險研究會、江蘇省醫保基金管理中心、北京大學、中國藥科大學

2016年8月 中國藥科大學-澳門大學醫藥創新研討會 中國藥科大學、澳門大學

2016年8月 “聚焦政策研究，助力產業發展”項目研討會 國家工信部、國家衛計委

國家藥監局、國家人社部、中國醫藥創新促進會、RDPAC、

地方各級監管部門和醫藥高等院校

2016年9月 中國藥品監管大會分論壇六“新常態、新理念、新起點” 國家食品藥品監督管理總局、中國藥品監督管理研究會、中國食品藥品國際交流中心、中國藥科大學

2017年2月 《我國創新藥物政策環境研究》項目研究推進會 中國藥科大學、國家工信部、中國醫藥創新促進會、國家藥監局

2017年3月 “聚焦聚力，變革創新”

項目研討會 國家工信部、國家衛計委

國家藥監局、國家人社部、中國醫藥創新促進會、RDPAC、

地方各級監管部門和醫藥高等院校

2017年3月 我國創新藥物政策之

醫保支付標準管理政策研討會 北京協和醫院、國家人社部、中國醫療保險研究會、北京、天津、上海、江蘇等地醫保管理部門、北京大學、中國藥科大學

2017年3月 我國創新藥物研發上市政策環境研究之我國藥品上市許可持有人保險制度問題研究研討會 國家藥監局、中國保險監督管理委員會、江蘇省藥監局、江蘇省藥品不良反應監測中心

2017年5月 我國創新藥物研發上市政策環境研究之藥品上市許可持有人制度試點情況研究 全國人大常委會法工委行政法室、中國保監會財險部、國家食藥監總局、中國外商投資企業協會及、中國藥科大學

2017年7月 我國創新藥物市場準入政策之社會藥店醫保支付管理政策系列研究 中國非處方藥協會、國家人力資源和社會保障部社會保障研究所、IMS中國、拜耳醫藥保健有限公司、中美天津史克制藥有限公司、賽諾菲（中國）投資有限公司、中國藥科大學

典型的交流活動具體情況如下：

（1）舉辦國家社會科學基金重大項目《我國創新藥物政策環境研究》開題會

會議期間，首席專家桑國衛院士首先從整體上介紹了我國創新藥物政策環境研究的背景及意義，隨后五個子課題負責人分別就各自負責子課題的研究背景與意義、主要內容、研究特色與創新、研究方法與預期目標等作了系統闡明。與會專家一致認為，當前中國創新藥物發展面臨的最大挑戰是政策環境沒有發揮充分的激勵作用，迫切需要構建一個科學、經濟、穩定、促進產業健康發展的創新藥物生態系統，以推動行業創新和產業升級，建設創新強國。

（2）舉辦“聚焦政策研究，助力產業發展”項目研討會

項目研討階段，與會專家圍繞國家藥物政策及醫藥產業發展展開了激烈而深入的討論。與會專家認為，國家藥物政策是解決醫藥產業中存在問題的政策體系，在相關研究中應當堅持系統觀，重視政策之間的協調與統一，充分發揮政策整體效應、形成政策合力。

最后，本研究首席專家桑國衛院士對研討會進行了總結，桑院士指出，在國家藥物政策的研究中要始終將保障人民健康放在第一位。要著力推進基本醫療衛生制度建設，努力推進現代醫院的管理、分級醫療制度、全民醫保和藥品供應保障制度建設。在醫藥產業創新層面，桑院士提出醫藥產業的競爭、創新藥物的競爭本質上是創新政策環境、制度的競爭，要充分發揮政策環境和文化氛圍在鼓勵創新中的作用。在保持歷史沉積的基礎上不斷推出創新藥物研發政策，縮小我國與發達國家的差距，甚至實現在某些重點領域的彎道超車。

（3）主辦“聚焦聚力，變革創新”項目研討會

項目研討會階段與會專家圍繞“創新藥物上市前政策環境之審評審批政策、創新藥物市場準入政策環境之醫保支付政策、創新藥物市場準入政策環境之藥品采購政策、創新藥物產業政策環境之醫藥強國路徑探索”四個專題展開了熱烈而深入的討論。現場專家認為，在桑國衛院士的領導下，“中國新藥重大專項”取得了豐碩成果和重大突破，中國藥物創新速度及能力明顯提高，距離國際先進水平并不遙遠。與化藥相比，生物制品的創新速度更為明顯，特別是在疫苗很多領域，我國的研發水平是引領全球的。與會專家預言，我們國家的First-in-class不一定是未來10年的事情，可能未來5年內就會出現。應當秉承桑國衛院士在國際藥學聯合會大會上（FIP）提出的“藥物創新要以患者為中心”的主導思想，從藥物的研制目標、審評審批政策、進口政策、醫保政策、招標采購政策等藥品生命周期全鏈條改革創新政策，構建環境友好型的創新藥物政策環境，全面推動我國醫藥創新快速發展。

（4）主辦中國藥品監管大會分論壇六“新常態、新理念、新起點”——機構改革背景下藥品監管能力提升研討

參加并主辦了中國藥品監管大會分論壇六“新常態、新理念、新起點”——機構改革背景下藥品監管能力提升研討，本次研討會上與產業界、學術界的嘉賓對藥品監管問題進行了深入探討，本次討論交流使課題組對從促進創新視角改進藥品監管政策又有了更深刻的理解。

二、 研究成果情況

子課題一：我國創新藥物發展水平與發展政策環境需求分析

1、對我國創新藥物發展水平進行量化評估

通過對創新藥物發展水平的定量化評估及國內外比較研究發現，從投入能力來看，創新藥物研發經費投入嚴重不足，人員投入水平較好；從產出能力來看，創新藥物產出的質量還有待提高；從發展能力來看，創新藥物發展水平依然處于較低水平，但增長態勢良好。總的來說，我國創新藥物的發展水平與發達國家相比仍有很大的差距，但整體水平不斷提高，呈現出積極的發展態勢。

2、創新藥物發展效率及影響因素實證分析

通過對創新藥物發展效率及影響因素實證分析研究，主要得出以下結論：①技術開發階段應著重對低效率省份進行重點扶持，成果轉化階段則應充分發揮高效率省份對低效率的領導示范作用；②東部、中部、東北部和西部地區應充分考慮區域內部藥物創新發展的特點和所面臨的問題，實行差異化的藥物創新發展戰略；③在創新要素方面，技術開發階段應著重于研發人員數量、素質和水平的提升，以及創新資金的使用效率的提高；成果轉化階段則應更加注重調整和優化醫藥從業人員結構，減少由人員冗余帶來管理壓力和成本浪費；同時，要進一步加強社會融資渠道的拓展，為成果轉化提供充足的創新資金。④從效率的外部影響因素作用效果來看，應加快政府職能轉變，優化市場競爭環境，根據市場需求引導創新藥物發展方向，對重點藥物研發企業和研究機構給予政策扶持，同時還要加強與發達國家間的交流與合作。

3、明確政策環境與創新藥物發展相互作用的機制

通過研究政策環境與創新藥物發展相互作用的機制，認為創新藥物發展政策環境在構建時應堅持以下原則：①政策制定以激發創新動力為目標；②政策設計要覆蓋整個創新流程；③政策類型應兼具保障和激勵功能；④要重視加強創新主體協作；⑤政策構建還要考慮到對創新環境的優化。

4、厘清創新藥物發展政策環境內涵和外延界定

通過對創新藥物發展政策環境內涵和外延的界定研究，課題組認為：①政策環境是維持、推動藥物創新生態系統良性運行與發展進化的重要工具，為了保證其作用的充分發揮，在政策制定時應強調生態系統創新要素間相互聯系、相互作用、相互制約，強調創新主體的協同發展，強調創新進程與創新需求的動態變化，強調創新環境的可持續發展。②政策環境體系框架至少由兩個大部分構成，一是涵蓋了人才引進、金融支持、合作研發、科研激勵、知識產權、技術轉讓、注冊審批、上市許可等與創新藥物技術的產生和轉化相關的技術推動政策；二是包括轉化醫學與藥物研發結合、醫療保險、招標采購、價格制定等與創新藥物上市后市場準入相關的需求拉動政策。

子課題二：典型國家創新藥物政策環境研究與借鑒

1、澳大利亞創新藥物市場準入政策研究：基于專利藥價格談判視角

價格談判是平衡相互沖突的多元利益的重要手段，在專利藥價格談判中亦是如此，為了平衡患者、企業以及醫保部門等各方主體的利益，文章建議通過建立流程清晰、分工明確的價格談判體系，以藥物經濟學評價為談判決策提供依據，盡早落實專利藥價格談判與醫保支付的銜接三個方面完善我國專利藥價格談判管理。

2、美國創新藥物政策環境研究：生物類似藥研發與上市制度

生物類似藥具有巨大的經濟和社會效益，并且具有特殊性，應寬松其管理政策，通過適度優化生物類似藥審評尺度，縮短其研發周期，同時建立專用注冊審批制度，加快其上市，鼓勵企業進行生物類似藥的研發上市。另外，也要建立起注冊專利鏈接制度以平衡創新與可及性，促進我國生物類似藥的平衡發展。

3、美國小企業創新藥物研發促進計劃研究

結合美國經驗，提出促進我國小企業研發創新藥物的對策建議，包括建立權威高效的小企業監管和服務體系，改善行政資源分散及監管力度不足問題；實行基于市場價值的分階段競爭性資助，連續性、分層次支持；培育有利于產學研協同創新的政策環境，促進資源整合互補及創新成果轉化。

子課題三：技術推動機制下的創新藥物研發上市政策環境研究

1、提出創新藥物政策環境演化的三大階段與創新范式

隨著近年來興起和發展的創新生態系統研究，創新范式開始了新一輪的變革與升級，截至到目前為止，創新范式已經經歷了線性范式（創新范式1.0）、創新體系（創新范式2.0），開始進入到創新生態系統（創新范式3.0）的時段：

表3 創新范式的轉變

創新政策1.0 創新政策2.0 創新政策3.0

理論基礎 新古典經濟學 內生增長 演化經濟學及其新發展

創新宏觀管理 政府

(科學研究) 政府+市場

(研發產業化/經濟增長點) 政府+市場+社會

(生態化創新/民生關注點)

政府介入緣由 市場失靈 系統失靈 演化失靈

政府支持重點 提供科研經費 提供框架性政策 提供創新生態

創新主體 強調企業單體內部 產學研協同 產學研用“共生”

2、明確創新藥物研發上市政策環境各環節的政策需求

我國目前正在實施的創新驅動發展戰略，正是對上述創新范式轉變的敏銳把握和積極響應。現在，面對創新3.0的興起，為了順應創新范式的演變過程和大環境對創新生態系統的需求，我國未來應致力于將國家創新體系升級為國家創新生態系統，并逐步部署第三代創新政策，為生態系統的建設提供優良的制度框架和有力的政策支持。

圖1 創新藥物研發上市生態系統的構建

相比于目前已有的創新體系，即將建設的生態系統更突出表現為一個有機的、動態的系統范式結構，結構中的系列政策分別針對藥品研發上市的各個環節。

表4 典型政策在不同環節發揮的作用

典型政策 在研發上市環節發揮的作用

研發激勵政策 科研激勵政策 通過相關政策支持，加強我國醫藥產業科研人才的建設，提供良好的科研環境與優惠制度以輔助藥物創新

財政支持政策 通過資金的投入，增添藥物創新活力，減輕企業經濟負擔

稅收優惠政策 降低企業對藥品的研發投入，釋放企業創新潛力，激發新藥研發熱情

融資激勵政策 質押融資政策 解決了新藥研發中資金短缺的問題，為新藥研發過程提供資金支持

風險投資政策

注冊審批政策 新藥定義 保障用藥安全，鼓勵藥企提升創新能力；比較各國定義，進入利潤最大化的市場；在注冊審評環節中提供政策支持

簡化審批 緩解臨床試驗及審評通道的積壓，加快藥品審批進程；在研發創新系統中為加快新藥研發上市提供政策支持

臨床試驗數據造假監管政策 加強對臨床試驗數據的監管和對試驗數據造假的懲處力度，保證藥品的安全、有效性

MAH制度 調動研發機構和科研人員積極性，鼓勵創新；加速知識與技術要素流動，促進專業分工、降低成本

特殊審批政策 特殊審批政策 縮短審評時間，加快臨床研究與上市進程；鼓勵新藥與臨床急需藥品的研發與生產；增加患者對藥品的可及性，保障人民用藥需求

3、明確我國創新藥物研發上市政策環境的構建理念

（1）轉換政府角色，加強行業溝通

政府應轉換自身角色，通過建設良好的政策環境來引導資本投入和能力建設，同時減少不必要的行政審批和行政干預，為醫藥創新營造一個良好的競爭環境。另外，在政策制定過程中，加強政府與行業間溝通，參考國外成熟經驗，保證決策過程的公開公正。

（2）明確部門分工，加強部際協調

在制定并實施創新藥物研發上市戰略的過程中，會涉及到研發、融資、注冊審批等多方面的工作，在這種情況下，進一步加強部際間的協調就顯得尤為重要。我國應在鼓勵創新藥物研發上市的總目標下，具體明確各部門的職責，為各環節工作的順利開展提供相應的支持。

（3）樹立科學理念，注重科學發展

創新藥物研發上市的全過程包括了基礎研究、研究開發、成果轉化及應用與反饋四個環節，我國應在四個環節的開展過程中樹立科學理念，通過明確新藥定義內涵、提高對臨床研究的認知程度、合理簡化藥品審批程序等方面的努力，使創新藥物研發上市的生態系統在各個科學理念的支撐下順利運轉。

4、提出我國創新藥物研發上市生態系統的理論構建模式

課題組提出構建的創新藥物研發上市生態系統分為基礎研究、研究開發、成果轉化以及應用與反饋四個重點環節，相應的核心要素保障著每個環節的順利實施，例如：基礎研究環節需要探索和基礎研究能力、知識和技術創造能力以及先進的技術消化能力，成果轉化環節需要雄厚的資金支持、良好的臨床資源、戰略管理能力、技術能力和生產能力等。為了獲取相應的核心要素，課題組提出構建的生態系統將圍繞藥品研發上市的四個環節制定并完善相關政策（研發激勵政策、融資激勵政策、注冊審評審批政策和特殊審評與再評價制度的銜接政策），有針對性地給予各個環節技術、政策和資金上的支持。

因此，我們提出構建的生態系統是一個通過物質流、能量流、信息流的聯結傳導而形成的動態系統，需要良好的政策環境作為支持，為藥物研發上市的各個環節提供核心要素，降低技術創新的成本和風險，推動創新藥物盡早上市。

子課題四：需求拉動機制下的創新藥物上市后市場準入政策環境研究

1、提出我國創新藥物研發與臨床需求結合的現狀研究階段性報告

通過總結目前我國創新藥物研發基本概況和現階段我國創新藥物臨床需求情況，對比二者之間的差距，并探究產生差距的原因；梳理我國目前創新藥物市場準入政策體系，從醫療機構、藥品生產企業和患者三個主體角度探究政策體系對創新藥物研發的影響機制。

2、完成域外典型國家創新藥物準入政策對比研究的階段性報告

通過從醫療保障、招標采購、新藥知識產權保護和藥品價格政策四個方面對典型國家的創新藥物市場準入政策進行梳理，并與我國現有創新藥物市場準入政策體系進行對比，提出現階段可從需求角度激勵我國創新藥物研發的先進經驗。

3、明確政策環境的完善程度是吸引“全球新”藥物在中國上市的關鍵

2015年，《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》（國發〔2015〕44號）中明確將我國新藥由現行的“未曾在中國境內上市銷售的藥品”調整為“未在中國境內外上市銷售的藥品”。新藥定義的變化意在引導企業集中精力開展具有“全球新”的創新藥物研發，減少簡單創新或仿制創新的重復研發和投入。鼓勵和支持“全球新”的藥物同時在國內和國外同步開展研發，吸引更多創新藥物將中國作為在全球范圍內首發上市的國家。提高我國創新藥物的可及性，提升人民健康，切實貫徹《健康中國2030》戰略以及習近平總書記關于“把人民健康放在優先發展戰略地位”的重要指示。

為了真正促進全球新藥物在中國的研發上市，單純改變新藥的定義只是第一步。真正促使一個創新藥物研發者優先選擇在某個國家首先上市新藥的主要原因有三個：（1）該國研發上市政策環境如何，創新藥能否順利、迅速地在該國研發、上市；（2）是否有完善、高效的市場準入政策，上市的創新藥能夠在最短的時間內進入市場用于臨床治療，為研發者帶來創新回報；（3）該國在特定治療領域的市場規模如何，創新藥能夠擁有較好的潛在盈利能力。因此，國家創新藥物政策環境的完善程度，是真正吸引企業將中國作為創新藥的全球首發國家的決定性因素。

4、當前我國政策環境對“全球新”藥物的吸引力與發達國家差距較大

當前我國創新藥物政策環境與國外典型發達國家依然存在著較大的差異，這種政策環境的差異也極大地影響了我國對創新藥的吸引力。以美國為例，在2001年-2010年這十年間，全球總共上市新藥311個，其中有154個是在美國首發上市的。更加值得關注的是在154個選擇在美國首發上市的創新藥中，近三分之一的創新藥的研發主體并非美國本土制藥企業。可見，美國創新藥物政策環境的改善，不但為美國本土制藥企業的創新發展創造了良好的發展機遇，還不斷吸引其他國家的制藥企業將創新產品首先在美國上市，在推動美國醫藥產業高速發展的同時也最大限度地保障了美國的藥品可及性。

圖2 2001年-2010年選擇在美國進修藥品首發上市的企業國別分類

與之形成鮮明對比的是，在全球上市的治療肺癌的9個主流藥品中，僅有我國浙江貝達藥業有限公司研發的埃克替尼選擇在我國首發上市，而選擇在美國首發上市的藥品數達到了2/3。

5、與鼓勵“全球新”藥物相適應的醫保準入政策不完善是我國創新政策環境中的重要短板

醫保準入政策發揮著引導醫療資源配置和醫患診療行為的關鍵作用，是鼓勵創新藥物研發上市政策環境的重要組成部分。整體而言，國外醫保準入周期相對較短，目錄動態更新速度快，新藥可以及時進入醫保，對提高患者用藥可及性與鼓勵企業研發有積極作用。并且通過藥品報銷支付價格的形式，合理控制醫保基金支出與醫療衛生費用支出。相比而言，我國醫保目錄更新周期滯后，遴選制的準入途徑限制了多數新藥進入醫保報銷體系的通道，在影響重大疾病患者對臨床療效顯著、價格相對較高的創新藥物可及性的同時，也影響了創新藥物研發主體的研發積極性。因此，與鼓勵“全球新”藥物相適應的醫保準入政策不完善是我國創新政策環境中的重要短板。

子課題五：我國創新藥物政策環境的構建與模擬運行研究

1、醫藥產業技術創新規律及組織形式研究

針對醫藥產業技術創新開放性、協同性的特點，從技術創新聯盟及技術創新平臺兩類組織創新形式，開展了研究：

?技術創新聯盟運行機理研究。作為醫藥企業技術創新的微觀生態系統，對于技術聯盟的微觀研究將為宏觀藥物政策系統的構建提供一定的借鑒。通過文獻和理論研究，課題組從網絡嵌入的視角探討了技術創新聯盟對醫藥企業技術創新績效提升機理，試圖為技術創新聯盟的管理實踐提供建議。具體來說，從技術聯盟網絡屬性出發，技術聯盟網絡通過增加資源來源、提升能力的多樣性和有效性這三個維度發揮對企業技術創新績效的影響；進而從如何有效發揮這三個維度的作用出發，提出動態能力即企業吸收、轉化資源的能力對技術聯盟網絡效用的影響機理，并提出了理論模型。

課題組在CSSCI期刊《科技管理研究》發表了研究論文“技術創新聯盟網絡對企業創新績效的影響機理——企業如何借助聯盟能力提升績效?”

?生物醫藥產業政產學研協同創新平臺運行機制研究。生命科學產業是一個包含政產學研用多主體、研發生產銷售使用多環節的系統，需要一個系統性、全方位的公共支撐平臺來保障和推動其順暢運行。目前在醫藥領域已經有多個公共支撐平臺或機構的實踐，如美國生命科學產業園區、泰州醫藥城管委會、江蘇省產業技術研究院等，公共支撐平臺的建設能夠協調產業鏈中各主體之間的產業活動，解決當前園區簡單集群不能解決諸如企業與高校或研發機構專利對接困難、各主體之間信息交流障礙、研發或生產資金匱乏等問題，提高資源組合和協作創新效率，促進生物醫藥科技成果轉化。基于文獻和理論研究，目前成功孵化出一個南京市江寧區軟科學項目“江寧區生命科學產業公共支撐平臺建設研究——基于政產學研用”系統合作的視角”。

2、采取戰略地圖理論構建醫藥產業創新發展動力要素與創新路徑分析框架

課題組在研究創新藥物政策環境的影響要素的基礎上，成功孵化出“江蘇省普通高校學術學位研究生創新計劃項目----戰略地圖視角下生物醫藥產業政策的影響效應研究”。該項目的基本內容如下：

在理論研究方面，本研究從戰略地圖理論視角分析了醫藥產業創新發展的動力要素與創新路徑具體內容如（圖3）所示。

創新驅動戰略的實現路徑實際上表現為財務層面、客戶層面、內部流程層面、學習與成長層面的層層支持，層層積累的邏輯關系，即財務目標的實現離不開對客戶需求的滿足，客戶需求的滿足又需要內部流程作為支撐，內部流程的優化則需要學習與成長層面的堅實積累。而最終實現的財務收入則又構成了產業智力投入的源泉動力。

圖3 生物醫藥產業戰略地圖

實際上，醫藥產業政策的實施與制定并非脫離產業發展之外，產業發展的目標是產業政策實施的最終目的，而產業發展中的需求和發展戰略也正是政策制定的根本依據。本研究在生物醫藥產業戰略地圖的基礎上構建了產業各子系統政策（如表5）的協同運行機制。

表5生物醫藥產業政策系統

系統劃分 產業政策 主要作用

財務子系統 科技投入、金融、財稅政策 對產業人才培養和產業技術創新的深度推動

客戶子系統 醫療保險政策、招標采購政策、藥品價格政策 營造激勵創新的公平競爭環境，推動客戶多層次、多元化需求的實現

內部流程子系統 藥品審評審批政策、產業戰略聯盟政策、上市許可持有人制度、藥品一致性評價制度 形成深度開放合作的創新局面、不斷完善成果轉化激勵

學習與成長

子系統 人才激勵與培養政策、知識產權政策 創造更加高效的科研體系，為產業發展奠定關鍵的智力資本，以及研發所需的技術和設備資源等

在創新驅動戰略下，從提高產業整體創新研發效率出發，本研究梳理了產業發展要素間的因果關系，以及產業政策間的協同機制。

具體體現為：回路1（稅后利潤→企業R&D資金→R&D員工支出→總R&D員工數→產業R&D能力→新藥研發周期→項目成功數→上市新藥數→消費者滿意度→消費者支付意愿→國內市場需求量→銷售收入→稅后利潤 ）及回路2（稅后利潤→金融機構投入資金→人均R&D費用→產業R&D能力→新藥研發成功率→項目成功數→上市新藥數→消費者滿意度→消費者支付意愿→國內市場需求量→銷售收入→稅后利潤）

從提高藥品質量水平出發，其因果關系表現為：回路3（稅后利潤→企業R&D資金→總R&D資金→人均R&D費用→產業R&D能力→藥品質量增長率→消費者滿意度→消費者支付意愿→國內市場需求量→銷售收入→稅后利潤）和回路4（稅后利潤→企業R&D資→總R&D資金→固定資產投資→藥品質量增長率→消費者滿意度→國內市場需求量→銷售收入→稅后利潤）

從增加創新成果出發，其因果關系表現為：回路5（稅后利潤→企業R&D資金→總R&D員工數→新產品項目數→項目成功數→上市新藥數→消費者滿意度→消費者支付意愿→國內市場需求量→銷售收入→稅后利潤 ）

從擴大國際市場份額出發，其因果關系表現為：回路6（稅后利潤→銷售費用→消費者滿意度→醫藥出口總量→銷售收入→稅后利潤）、回路7（稅后利潤→企業R&D資金→總R&D資金→人均R&D費用→產業R&D能力→藥品質量增長率→消費者滿意度→醫藥出口總量→銷售收入→稅后利潤）與回路8（稅后利潤→企業R&D資金→總R&D員工數→新產品項目數→項目成功數→上市新藥數→消費者滿意度→醫藥出口總量→銷售收入→稅后利潤 ）

圖4 生物醫藥產業系統因果關系圖

課題組從戰略地圖的視角出發，并借助系統動力學方法的分析工具對創新政策環境中的構成要素以及創新政策間的協同作用機制進行了理論上的梳理，為接下來構建虛擬仿真模型奠定了一定的基礎

課題組供稿